Chữa bệnh bằng chỉnh sửa Gene
#1

Đột phá mới trong chữa bệnh bằng chỉnh sửa Gene

Lần đầu tiên trong lịch sử, các nhà nghiên cứu thuộc Đại học Tôn Trung Sơn (Quảng Châu, Trung Quốc) đã ứng dụng thành công một kỹ thuật chỉnh sửa gene mới để chữa căn bệnh rối loạn máu ở bào thai người.


[Image: rkyoxdaylouln8owzcje-1506659717818.jpg]
Đạo đức là rào cản lớn nhất trong việc ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gene ở người - Ảnh: AFP

Công trình vừa được đăng tải trên Tạp chí Protein and Cell được đánh giá rất hứa hẹn, dù rằng còn một quãng đường xa nữa trước khi có thể được ứng dụng rộng rãi.

Được gọi là "phẫu thuật hóa học", phương pháp chỉnh sửa gene các nhà nghiên cứu Trung Quốc sử dụng do một nhóm khoa học của Đại học Harvard (Mỹ), dẫn đầu bởi giáo sư David Liu, giới thiệu cách đây 1 năm.

Trao đổi với trang tin khoa học Gizmodo, giáo sư Liu so sánh phương pháp do họ phát minh với môn võ Jiu-Jitsu của Brazil. Nếu như các môn võ truyền thống khác dùng nắm đấm, cùi chỏ, đầu gối... để tấn công đối thủ, thì Jiu-Jitsu dùng chính trọng lượng và sức mạnh của đối thủ chống lại chính họ.

Chỉnh sửa gene bằng "phẫu thuật hóa học" giống với Jiu-Jitsu ở nguyên tắc lấy nhu chế cương. Nếu như kỹ thuật lập trình gen CRISPR/Cas cắt và thay thế các sợi DNA lỗi một cách "bạo lực", "phẫu thuật hóa học" sẽ sửa lỗi (nguyên nhân gây ra bệnh) trực tiếp trên bộ mã di truyền.

Đây là lần đầu tiên phương pháp của nhóm Harvard được ứng dụng trên bào thai người, tuy không phải bào thai nằm trong bụng mẹ, để chữa chứng thiếu máu di truyền thể beta (beta-thalassemia) - một căn bệnh rối loạn máu gây ra do gen, tỉ lệ ảnh hưởng là 1/100.000 ca sinh.

Các nhà nghiên cứu ĐH Tôn Trung Sơn cũng là nhóm đầu tiên trên thế giới đi tiên phong thử nghiệm kỹ CRISPR/Cas trên bào thai người trước đây.

Theo báo Guardian, chuyên gia Robin Lovell-Badge thuộc Viện Francis Crick (London) đánh giá công trình nghiên cứu mới rất hứa hẹn, dù ông cũng thận trọng rằng bào thai đã được chỉnh sửa gene có thể còn tiềm ẩn trục trặc.

Nhóm Tôn Trung Sơn cũng thừa nhận kỹ thuật mới chưa thể áp dụng ngay vào lâm sàng, nhưng nó cho thấy tính khả thi của việc chữa các căn bệnh di truyền ở người từ giai đoạn bào thai.

Hiện nay, tại nhiều quốc gia và vùng lãnh thổ, trong đó có Mỹ, việc cấy bào thai đã chỉnh sửa gene vào cơ thể người, dù bằng phương pháp nào đi nữa, đều bị xem là bất hợp pháp.

Dù vậy, các chuyên gia vẫn dự báo kỷ nguyên lập trình gene người đang tiến đến gần cứ sau mỗi thành công đột phá của các nhà khoa học.

Quá trình này tuy không diễn ra nhanh chóng, nhưng nhờ vậy con người có đủ thời gian để suy ngẫm về những hệ quả xã hội mang lại bởi công nghệ.

Nếu được sử dụng đúng, lập trình gene hứa hẹn sẽ mở ra một tương lai mới cho nhân loại trong việc phòng và chữa những căn bệnh hiểm nghèo.


PHÚC LONG
Tuoitre.vn
Xin cứ để cho tôi đốt ngọn đèn của tôi đi… mà đừng bao giờ hỏi nó sẽ làm tan được bóng tối hay không. R. Tagore
Reply
#2
"Siêu tế bào" đánh bại ung thư, nhiễm trùng và sự lão hóa

Một nhóm khoa học gia hàng đầu tại Mỹ đang bắt đầu một dự án quy mô lớn nhằm chỉnh sửa gene tế bào người để tạo ra các "siêu tế bào" có thể kháng virus.

Con người đang bị bủa vây trong nhiều căn bệnh: nhiễm trùng đa kháng thuốc do virus, các loại ung thư, bức xạ, biến đổi khí hậu, cũng như luôn ước ao được trẻ lâu, sống thọ. Dự án Genome tập trung nhiều nhà di truyền học hàng đầu của Mỹ đang tìm cách đối phó với những nỗi lo đó. Họ tuyên bố sẽ nỗ lực để tạo ra phép màu trong vòng 1 thập kỷ.


[Image: sieu-te-bao.jpg]
Công nghệ gene sẽ giúp con người đánh bại nhiễm trùng, ung thư và cả sự lão hóa? - (Ảnh: SHUTTERSTOCK).

Sử dụng công nghệ chỉnh sửa gene nổi tiếng CRISPR, các nhà khoa học tham vọng thực hiện 400.000 thay đổi trong DNA của con người để tạo ra các "siêu tế bào" hay "tế bào siêu an toàn", miễn nhiễm trước các yếu tố nguy hại hàng đầu trong cuộc sống.

Một trong các nhà khoa học đứng đầu dự án – giáo sư George Church (Trường Y Harvard) cho biết họ đã thử nghiệm trên vi khuẩn Ecoli. Một giống E.coli mới đã được tái sinh thành công và có khả năng kháng virus cực kỳ mạnh mẽ sau 321 thay đổi được thực hiện trên bộ gene.

Nhưng quá trình giải mã và thay đổi bộ gene của thực vật hay động vật có vú sẽ khó khăn hơn rất nhiều. Để thực hiện điều này ở con người, họ phải thực hiện 400.000 động tác chỉnh sửa để loại bỏ các codon dư thừa ra khỏi 20.000 gene của con người. Đó là lý do họ cần đến một thập kỷ. Đây cũng không phải là quãng thời gian quá dài cho một công việc khó khăn đến thế.

Công nghệ nghe có vẻ xa vời này sẽ được ứng dụng trong việc xử lý các căn bệnh nan y, các rủi ro trong công nghiệp năng lượng, hóa chất, nông nghệp và các quy trình sinh học, theo giáo sư Jef Boeke, Giám đốc Viện Hệ thống di truyền tại Trung tâm y tế Langone.

Làm cho các tế bào đề kháng với virus cũng có thể là câu trả lời cho cuộc khủng hoảng đề kháng thuốc kháng sinh mà loài người đang gặp phải.

Ngoài ra, việc làm cho các tế bào đề kháng với cả quy trình lão hóa tự nhiên, sự đóng băng hay bức xạ sẽ giúp con người tiến gần hơn ước mơ có một thanh xuân kéo dài, sống trường thọ và có thể sống ở các môi trường khắc nghiệt, ô nhiễm mà cơ thể không bị tổn hại.


05/2018
Theo NLĐ
khoahoc.vn
Xin cứ để cho tôi đốt ngọn đèn của tôi đi… mà đừng bao giờ hỏi nó sẽ làm tan được bóng tối hay không. R. Tagore
Reply